纵向分析索拉非尼的研究数据，发现随着时间推移，由于药物暴露量不断加大，索拉非尼临床试验中的不良反应随之增加，但同时生存获益也增加。2008-2012 年开展的前瞻性Ⅲ期临床研究中，索拉非尼组中位 OS 较 2005-2007 年 SHARP/ORIENTIAL 研究明显提高：非亚洲人群为 11.8-15.1 vs 10.7 个月;亚洲人群为 8.5-8.9 vs 6.5 个月。

索拉非尼在不良反应增加的同时生存获益仍然增加，这在部分上是由于索拉非尼上市后长时间用药经验的积累和不良反应管理能力的提高。靶向新药研发的经验提示我们，未来在开展新药临床试验时，应当充分关注安全性和不良反应的管理。