索拉非尼是靶向血管内皮生长因子，血小板衍生生长因子和桅杆/干细胞生长因子受体的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），适度增加无进展生存期（PFS），进展时间和疾病控制率非小细胞肺癌（NSCLC）患者复发或失败了两个或三个以前的治疗方案。
 
肺癌死亡人数多于乳腺癌，前列腺癌，结肠直肠癌。现在有一些治疗选择可用于晚期NSCLC，最常见的肺癌类型，但几乎所有患者在临床获益一段时间后都会失败或复发。复发或未能响应超过两个以前的常规化学治疗方案的患者对于进一步治疗有非常有限的选择。
 
来自欧洲，北美和南美洲以及亚太地区33个国家的国际调查员团队进行了一项相对较大的III期，随机，双盲，安慰剂对照试验，比较索拉非尼和最佳支持治疗。本次任务（单药治疗索拉非尼治疗患者非小细胞肺癌）试验，以评估索拉非尼在总生存（OS）为主要结局指标的第三或第四线设置中的疗效和安全性，PFS和其他措施作为次要终点。
 
索拉菲尼（N = 350）vs安慰剂组（N = 353）（2.8）对比1.4个月;风险比[HR] 0.61; 95％置信区间[CI] 0.51-0.72，p <0.0001），但中位数OS没有差异（8.2对8.3个月; HR 0.99; 95％置信区间[CI] 0.84-1.17，p = 0.47）。
 
索拉非尼与疾病控制率（47.1％对24.7％，p = 0.00086）相比，索拉非尼与进展期相比，进展时间明显高于对照组（2.9 vs 1.4个月; HR 0.54; 95％CI 0.45-0.65，p <0.0001）。回顾性亚组分析显示，接受索拉非尼（N = 44）的表皮生长因子受体（EGFR）突变阳性患者OS明显更长（13.9对6.5个月; HR 0.48; 95％CI 0.30-0.76，p = 0.002）和PFS vs 1.4个月; HR 0.27; 95％CI 0.16-0.46，p <0.001）。
 
研究主要作者Luis Paz-Ares博士评论说:“PFS的改善是适度的，手术没有改善，尽管治疗后治疗的不平衡可能起了作用，56％的安慰剂患者和44％的索拉非尼患者接受一次或多次治疗后方案，该试验的生物标志物结果令人感兴趣，表明EGFR突变可能是索拉非尼治疗晚期NSCLC患者疗效的预测生物标志物，但我们的生物标志物结果应谨慎解释，因为可用于生物标志物分析的样品的亚组患者仅占47％，并不代表整体研究人群，此外，研究后抗EGFR TKI治疗更经常给予分配给索拉非尼手臂试验。”