索拉非尼 
 

甲状腺髓样癌(MTC)是一种罕见的神经内分泌肿瘤,约占甲状腺恶性肿瘤的5%,有散发性和家族性两种类型。对于早期甲状腺髓样癌患者,手术切除是首选治疗方案。而对于晚期伴有肺、骨、肝脏或其他器官转移的患者,则需要在术后配合全身治疗。随着近几年靶向治疗的兴起,相关药物在治疗晚期转移性甲状腺髓样癌方面也取得了不错的进展,其中就包括索拉非尼。

回顾分析12例索拉非尼治疗转移性甲状腺髓样癌病案
 

2011至2015年间12例服用索拉非尼治疗转移性甲状腺髓样癌患者的情况,患者平均年龄为48岁,平均肿瘤直径为8.1 cm(2.8~17.9 cm), 主要转移部位为肝(100%)、骨(83%)、肺(67%)以及纵膈淋巴结(58%)。10例(83%)为散发性,2例检测到RET基因突变。
 

这些病例中索拉非尼初始剂量为400 mg,每天两次,中位治疗持续时间为11个月(2~34个月),中位随访时间为15.5个月(2~40个月)。数据收集截止时,仍有2例(16%)患者接受治疗,最终分别口服索拉非尼治疗16个月和34个月。
 

接受索拉非尼治疗后,入组患者平均降钙素水平从治疗前的17294 pg/ml降至5756 pg/ml,大部分患者(92%)出现了降钙素水平的降低,60%的患者出现CEA水平降低。此外,在服用索拉非尼后,40%患者的转移性甲状腺癌相关症状(如腹泻、面色潮红、骨痛)明显改善,1例患者先前被诊断有异位ACTH综合征,服药后皮质醇增多症明显缓解。该患者持续服用了索拉非尼14个月,后续发生皮质醇增多症复发,同时影像学检查也提示疾病进展。

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