美国食品和药物管理局今天宣布批准吉非替尼（Iressa，AstraZeneca）一线治疗转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，其肿瘤包含特定类型的表皮生长因子受体（EGFR）基因突变。
 
还批准了伴随试验以鉴定合适的患者。
 
虽然NSCLC是最常见的肺癌类型，但根据国家癌症研究所，EGFR基因突变仅发生在约10％的NSCLC肿瘤中。
 
激酶抑制剂吉非替尼用于治疗其肿瘤在NSCLC肿瘤中表达最常见类型的EGFR突变的患者：外显子19缺失或外显子21L858R替代基因突变。
 
伴随诊断测试，称为therascreen EGFR RGQ PCR试剂盒，鉴定具有这些非常特异性EGFR基因突变的患者。
 
FDA的中心的血液和肿瘤产品办公室主任Richard Pazdur博士说：“易瑞沙为选定的肺癌患者提供了另一种有效的一线治疗方案，这一批准进一步支持了高度靶向治疗癌症的方法，用于药物评价和研究。
 
吉非替尼的批准是基于对106名转移性NSCLC患者的多中心，单组临床试验的结果，所述转移性NSCLC患者是EGFR突变阳性且以前未治疗的。
 
在用吉非替尼（250mg，每日一次）治疗后，大约50％的患者具有客观反应，这是研究的主要终点。平均反应时间为6个月。
 
在患者中，其肿瘤具有EGFR外显子19缺失或外显子21L858R替代突变的反应率相似。
 
这些结果通过另一项临床试验的回顾性分析得到支持，其中186个亚组患者具有转移性EGFR阳性NSCLC，并接受吉非替尼的一线治疗。随机分配接受吉非替尼的患者比接受标准化疗的患者具有更好的无进展生存期（高达六个周期的卡铂/紫杉醇）。
 
根据FDA，吉非替尼可能引起严重的不良反应，包括间质性肺病，肝损伤，胃肠穿孔，严重腹泻和眼部疾病。最常见的副作用是腹泻和皮肤反应（包括皮疹，痤疮，皮肤干燥和瘙痒）。
 
新的批准代表了美国药物的财富逆转，美国具有不寻常的历史。
 
吉非替尼最初于2003年加速批准用于在铂双联化疗和多西紫杉醇进展后治疗晚期NSCLC患者。然而，在验证性试验未能验证临床益处后，药物从市场撤出;当时，尚不知道药物有效性仅限于突变特异性患者。
 
因此，目前的批准是针对不同的患者群体（EGFR突变阳性，以前未治疗）。美国现在加入全球60多个国家批准这些EGFR阳性患者的药物。FDA授予吉非替尼对这种适应症的孤儿药指定。