转移性非透明细胞型肾细胞癌（nccRCC）患者的最佳治疗策略尚不清楚。 尽管血管内皮生长因子的几种抑制剂最近显示出对nccRCC的功效，但是尚未分析帕唑帕尼对nccRCC患者的临床疗效。 因此，我们设计了一个无对照组，开放式的II期临床研究，以确定帕唑帕尼对nccRCC患者的疗效和安全性。
 
局部晚期或转移性nccRCC患者除收集导管或类肉瘤样外，每天接受800mg /天的帕唑帕尼，直至疾病进展或出现不能耐受的毒性。 一个周期定义为4周，每两个周期评估肿瘤反应。 主要目标是总体反应率（ORR）。
 
2012年12月至2014年9月，共有29名合格患者入选韩国的9个中心。患者中位年龄58岁（27-76岁），男性21例（72％）。 关于病理类型，19例患者乳头状癌，3例为嫌色细胞癌，2例为非分类肾癌，5例为未知的非透明细胞癌。 在28例可评估患者中，8例获得了确诊的部分反应，ORR为28％。 中位无进展生存期为16.5个月（10.9-22.1个月），中位总生存期未达到。 16例（55％）患者出现3级以上的治疗相关毒性，但大多数不良事件通过减少剂量和延迟而得以克服。
 
在这项前瞻性II期研究中，帕唑帕尼在转移性nccRCC患者中表现出有希望的前景和可耐受的安全性。