根据柳叶刀肿瘤学杂志的报道，HER2阳性的转移性结直肠癌患者在复发后继续接受曲妥珠单抗联合拉帕替尼治疗取得显著疗效，而这些靶向药物正是目前常用于HER-2阳性乳腺癌治疗的药物。
 
对于这些接受大量前期治疗的患者，这一结果令人惊奇，它表明了HER2作为治疗靶点在结直肠癌治疗中的意义。即使只能应用于一小部分患者，这一研究仍然具有突破性意义。
 
从2012年8月至2015年5月，研究人员招募了914位KRAS野生型（2号外显子，12&13密码子）的转移性结直肠癌患者，其中5%为HER2阳性。2名患者在入组前死亡，最终27名患者符合试验条件，多数患者为远端结肠肿瘤并发生广泛转移。接近75%的患者在入组前至少接受过4种治疗方案，前期治疗的中位生存时间为20个月。值得注意的是，所有患者之前均接受过表皮生长因子受体靶向治疗，然而无论是应用西妥昔单抗还是帕尼单抗，15名患者中没有一例表现为客观缓解。
 
患者入组后接受HER2靶向联合治疗。静脉应用抗HER2抗体曲妥珠单抗，首次剂量4mg/kg，随后每周一次2mg/kg。口服酪氨酸激酶抑制剂拉帕替尼1000mg/天，21天为1周期。
 
试验的中位随访时间为94周，其中1例（4%）表现为完全缓解，7例（26%）部分缓解，12例（44%）评价为稳定。根据RECIST 1.1标准，8位（30%）患者表现为总体客观缓解；而在12例评价为稳定的患者中，8位患者总体缓解的持续时间超过16周。
 
总体而言，59%的入组患者达到完全缓解、部分缓解或疾病稳定持续时间超过16周，缓解持续的中位时间为38周。此外，在25例评价为影像学缓解的患者中，有21位（84%）患者出现肿瘤缩小。入组患者的中位无进展生存时间为21周，中位总生存时间为46周，有12位（45%）患者在治疗1年后仍然存活。