2016 ASCO年会上报告了 AZD3759 的 I 期试验结果，入组患者至少曾接受过一线EGFR TKI和一线化疗后进展，剂量从50mg BID 到 500mg BID 共 5个剂量组。截止2016年2月19日，共29位患者入组，21位具有可测量脑转移，5位脑膜转移。17个患者进行过脑放疗。治疗最长持续时间为48周。

在21位脑转移患者中，11位脑肿瘤缩小，其中3位有确认的PR，3位未确认的PR，有效率为28.6%。5位脑膜转移患者治疗1周，3/4个患者CSF中肿瘤细胞获得pEGFR抑制，4/5个患者 CSF肿瘤细胞数量降低>50%。1位300 mg BID的LM患者CSF中肿瘤细胞消失，脑MRI显示脑转移病灶改善。3度以上不良反应包括皮疹(7%)，腹泻(3%)，瘙痒(7%)和痤疮(3%)。二期临床剂量定为200mg BID。由于AZD3759对T790M突变无抑制能力，且血药浓度低，应用范围有限。