近日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准Incyte公司研发的Pemazyre（pemigatinib 中文译名：培米替尼）口服片，用于治疗经治晚期胆管癌成年患者。这是全球首款胆管癌靶向疗法。

胆管癌是在将消化液从肝脏运送到胆囊和小肠的细长胆管里发生的一种罕见癌症。在诊断时，大多数胆管癌患者已经为晚期，这意味着他们无法接受手术治疗。对于这些患者，化疗组合药物已成为标准的初始治疗方法。约9％至14％的胆管癌患者的肿瘤中发现了纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合。今天的批准适用于局部晚期或转移性的的胆管癌患者，这些患者的肿瘤具有FGFR2基因融合或其它重排。Pemazyre片剂通过抑制肿瘤细胞中的FGFR2而阻止肿瘤的生长和扩散。

FDA肿瘤学卓越中心和FDA药物评估与研究中心肿瘤疾病办公室代理主任Richard Pazdur医学博士表示，“这项批准表明，继续全力抗击COVID-19大流行病的同时，FDA仍致力于审评针对癌症和其它严重疾病患者的疗法这一重要工作。对于Pemazyre而言，我们认为观察到的疗效结果具有临床意义，对于携带FGFR2基因融合和其它重排的肿瘤患者，总体受益风险评估是有利的，尤其当下这些患者在接受化疗一线治疗后没有其它好的选择。”

批准日期：2020年4月18日 公司：Incyte Corporation

PEMAZYRE（培米替尼[pemigatinib]）片，供口服使用

美国初次批准：2020年

 

培米替尼 (pemigatinib)说明书
药物：	培米替尼 (pemigatinib)
中国上市情况：	未上市
靶点：	FGFR
治疗：	适用于通过FDA批准的试验检测到的具有成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或其他重排的先前治疗的，不可切除的局部晚期或转移性胆管癌的成人。
参考用法用量：	建议剂量为连续1天每天口服13.5mg，连续14天，然后在21天周期内停药7天。
不良反应：	最常见的不良反应（发生率≥20％）是高磷酸盐血症，脱发，腹泻，指甲毒性，疲劳，消化不良，恶心，便秘，口腔炎，干眼症，口干，食欲不振，呕吐，关节痛，腹痛，低磷血症，背痛和皮肤干燥。