英文名称：Avapritinib

商品名称：Ayvakit

中文名称：阿伐普替尼

其他名称：阿伐普利尼

　　简介：美国FDA于2020年1月批准了阿伐普替尼用于患有不可切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)且具有血小板源性生长因子受体的成年人α(PDGFRA)外显子18突变的适应症。初步的临床证据表明该药物相对于现有的治疗方法有实质性改善，FDA授予该药物“突破性治疗法”称号，以加速旨在治疗严重疾病的药物的开发和审查。Avapritinib还被授予“快速通道”称号和“孤儿药”称号，以鼓励和鼓励发展罕见病药物。

　　适应症：专门用于患有不可切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)且具有血小板源性生长因子受体的成年人α(PDGFRA)外显子18突变。

　　用法用量：临床实验起始剂量，每日一次300mg或400mg

　　作用机制：

　　AYVAKIT是酪氨酸激酶的抑制剂，可靶向PDGFRA和PDGFRA D842突变体以及多个KIT外显子11、11 / 17和17突变体。

　　该药物是唯一经FDA批准的1型GIST抑制剂，可通过与ATP结合位点结合来防止KIT和PDGFRA突变。

　　AYVAKIT抑制与GIST相关的各种KIT和PDGFRA突变，包括针对与当前批准的疗法耐药相关的激活环突变的有效临床活性。

　　阿伐普利尼的其他靶标包括野生型KIT，PDGFRB和CSFR1。

　　常见副作用：水肿(肿胀)，恶心，疲劳 / 虚弱(身体异常虚弱或缺乏精力)，认知障碍，呕吐，食欲下降，腹泻，头发颜色变化，流泪(泪液分泌)增加，腹痛，便秘，皮疹和头晕。

　　注意事项：

　　阿伐普替尼可能引起颅内出血，在这种情况下，应减少剂量或停用药物。阿伐普替尼还可引起中枢神经系统影响，包括认知障碍，头晕，睡眠障碍，情绪障碍，言语障碍和幻觉。如果发生这种情况，则取决于严重程度，应停用阿伐普替尼，然后在改善时以相同或减少的剂量重新使用阿伐普替尼，或永久停药。

　　孕妇使用阿伐普替尼可能对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害。此外，医护人员应告诉具有生殖能力的女性，以及有生殖能力的男性，在使用阿伐普替尼治疗期间以及最终剂量后的6周内要使用有效的避孕方法。