药品概述
2019年08月,日本第一三共(Daiichi Sankyo)制药开发的靶向抗癌药CSF1R抑制剂,Turalio(Pexidartinib)胶囊,获美国食品和药物管理局(FDA)批准,用于存在严重的发病率或功能限制且不适合手术改善的症状性腱鞘巨细胞瘤(TGCT)成人患者的治疗。
Pexidartinib,是一种新型口服小分子,能够有效抑制集落刺激因子-1受体(CSF1R)。CSF1R是导致TGCT的滑膜中异常细胞的主要生长驱动因素。此外,Pidatinib也能够抑制c-kit和FLT3-ITD。
TGCT又称色素沉着绒毛结节性滑膜炎(PVNS)或腱鞘巨细胞瘤(GCT-TS),这是一种罕见、通常非恶性的关节或腱鞘肿瘤,影响滑膜和肌腱鞘,该肿瘤很少有恶性的,但会导致滑膜和肌腱鞘增厚或过度生长,对周围组织造成损害。之前针对TGCT的治疗,主要依靠手术,有些患者不适合接受手术,即使手术后肿瘤也可能复发。
Turalio是全球首个治疗罕见关节肿瘤的靶向药物,被FDA授予治疗TGCT的突破性药物资格、孤儿药资格。
Turalio(Pexidartinib) 200mg-30粒胶囊规格,在美国售价$5,175.44美元。